安斯泰来基因疗法临床试验再一次被暂停，公司仍信心满满

基因疗法是安斯泰来扩充管线和转型的重要方向

文丨张铃

又一基因疗法暂停了临床试验。

9月1日，日本制药龙头企业安斯泰来宣布，因一名试验者发生严重不良反应，已暂停基因疗法AT132的临床试验。

这不是安斯泰来开发基因疗法的第一次受阻，此前在2020年5月、6月和8月，AT132临床试验先后导致三名受试者肝功能衰竭后死亡。

AT132被开发用于治疗一种危及生命的罕见神经肌肉疾病。之前发生严重的安全问题后，FDA叫停了临床试验。不过2020年12月，FDA对试验进行全面审查后宣布解除禁令。

安斯泰来早在2014年10月就开始与哈佛医学院联手，开发视网膜色素变性的基因疗法。2019年12月，安斯泰来斥资30亿美元，收购了一家美国基因疗法公司，正式涉足基因治疗领域。

核心基因疗法产品屡屡出现安全性事故，安斯泰来却并不打算放弃。公司高级副总裁Nathan Bachtell表示：公司对这一疗法的潜力依然充满信心。

此前，AT132已获得FDA授予的再生医学先进疗法认定、罕见儿科疾病、快速通道和孤儿药指定，同时也获得了欧洲药品管理局授予的优先药物和孤儿药指定。这些认证都有助于产品快速上市。

近年来，基因疗法、细胞疗法等新兴治疗技术受到广泛关注，国内外企业都在积极开发相应产品。不过，这些新的治疗技术常常因安全问题和死亡案例遭到质疑。健识局不完全统计，今年以来，FDA已叫停至少7款基因疗法的临床试验。

就在上个月，蓝鸟生物一款治疗脑肾上腺脑白质营养不良的基因疗法elivaldogene autotemcel刚被叫停。

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