诺华博鳌再度携手，共建世界领先的真实世界数据研究平台

11月6日，在第四届中国国际进口博览会上，诺华与海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区管理局（以下简称“博鳌乐城管理局”）签订战略合作备忘录。

△诺华与海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区管理局签订战略合作备忘录

此次战略合作将通过探索创新模式、促进国际交流、共建科研机制这三大途径，全力支持和提升博鳌的真实世界数据研究水平，助其成为国际领先的真实世界数据研究平台，进而帮助监管机构加速决策药品审评审批，让更多诺华的创新药在中国上市获批，尽早惠及中国患者。

世界：真实世界数据研究掀起热潮

近年来，作为传统临床试验的补充和拓展，真实世界数据研究掀起了一股全世界医学研究的热潮。其热度从国际期刊发表的相关论文数量可见一斑：截至今年5月，Clinical Trials 网站上公布的全球已完成的真实世界研究项目已超1000个。欧洲、美国、中国包揽前三，占全球已完成真实世界研究项目近 80%。

真实世界数据研究为何会这么热？以新药真实世界数据研究为例，当药物完成其常规的临床试验并被批准用于一般人群后，帮助药物获批的III期研究的入选标准和排除标准仍然相对较窄，可能无法真实反映最后使用药物的人群。而真实世界数据有机会将无序的医疗大数据“变废为宝”，并从中挖掘出有价值的信息。对于新药研发，可以在一定程度上减少III期临床试验的成本；对于扩适应症的新药，可以直接免去III期临床试验，加速在更多人群中的可及性。

也是因为如此，药企巨头纷纷将真实世界数据研究纳入战略发展规划，建立相关研究平台，推动新药在各国的审批上市。

目前，真实世界数据研究在美国发展较为成熟，无论在政策监管层面，还是平台建设、行业实践、成果应用层面。早在2016年，美国国会就通过了《21世纪治愈法案》（21st Century Cures Act），法案明确FDA可在合适情况下使用真实世界数据，作为医疗器械及药品上市后研究及新适应证开发的审批证据。成果落地也很迅速，不到两年时间，2019年，FDA就批准了一种新药联合用药用于治疗男性HR+、HER2-晚期或转移性乳腺癌，这是FDA第一次基于药品上市后的真实世界研究数据审批的药物适应症，颠覆了业界以往认知。

2020年1月7日，中国国家药监局（NMPA）发布《真实世界证据支持药物研发与审评的指导原则（试行）》，成为中国真实世界数据研究的一个里程碑事件，未来中国真实世界数据的应用将给药物研发、审评、监管带来全新的变化。

真实世界数据研究最终的受益者一定是患者。最典型的一个例子莫过于新冠疫情中真实世界数据研究的实际应用：疫情初期，当各国身处数据沙漠，关于新冠疫情的真实世界数据最重要的来源是中国。中国是最早向全球提供病毒基因序列数据和COVID 病程参数的国家，并且向全球公布了包括瑞德西韦、氯喹、羟氯喹在内的部分药物的有效性、安全性数据，为后来抗体和疫苗的研发奠定了基础。在药物研发上，病毒RNA序列、病程参数等真实世界数据不仅能够引导和支持新药和疫苗研发，还能促进在研药物适应性的拓展研究。

中国：三大困境亟需解决

尽管中国在真实世界数据研究领域起步相对略晚，但已初见成效。目前，位于海南博鳌的真实世界数据研究平台已经建成。通过这一平台，国际创新药械可以利用在国外已经完成的注册临床试验证据，结合在乐城先行区真实世界证据加速完成中国注册上市流程。

2019年10月，博鳌乐城先行区筛选出了首批“真实世界研究”试点产品。其中一个产品从11月开始通过临床实践采集真实世界数据，不到5个月时间，该产品完成了数据的采集、分析、审评，并成功通过国家药监局审批在国内上市，相比传统申报方式节省了3到5年时间。

虽然博鳌的平台已经建立，但距离成为世界一流的真实世界数据平台仍有距离。目前亟需解决的困境有三，分别为：科研建设、人才建设及数据库的建立。

以数据库的建设为例，真实世界证据将时间、概率、生命质量和经济成本同时纳入决策体系，也因此复杂且充满不确定性，这就对数据的收集、共享、分析提出了非常高的要求。

而美国光是在建立数据库的层面已经相对完善。在2019年1月，FDA制定了处理RWE和RWD的新框架，涉及在临床试验机构之外收集有关药物安全性和有效性的信息，包括可以从电子健康记录（EHR）、实验室、可穿戴设备、医疗保险理赔，甚至是从社交网络中收集，新的方法和技术被认为可以帮助审批机构扩大决策制定的证据来源。

中国的医疗数据库存在的问题一是数据不可用，二是数据不可及。其中，数据不可用体现在数据质量不高，数据适用比例很低。比如内容信息不完整，数据缺失或差错；时间信息不完整，观察性研究数据如果没有严格的时间关系很难做出严谨的因果推断；患者信息维度不够，如人口统计学、社会经济和保险状况、疾病严重程度等。数据不可及则体现在信息成为孤岛，当前各家医院对HIS系统的投入都非常大，也积累了海量的电子病历数据，但遗憾的是，这样的真实世界数据缺乏共享机制，成为了信息孤岛，使得真实世界数据的可及性大大降低。

诺华助力，博鳌向国际一流的真实世界数据研究平台迈进

目前，诺华的多款新药和产品在真实世界数据研究中取得进展，顺利被美国FDA批准上市，在该领域获得实质性进展和突破。

而诺华也将真实世界数据研究的临床经验很快带到了中国，早在2018年8月，乐城先行区在成立之初便率全国之先河成功引进了诺华的策略产品司库奇尤单抗，提前让中国患者受益，但当时博鳌的真实世界数据平台尚未建立，全国的制度性措施也尚未出台。

此次基于制度和平台的建立，进博会上诺华和博鳌再度合作，共同解决目前博鳌真实世界数据平台中存在的上述困境，助力其成为国际一流的真实世界数据研究平台。

据了解，诺华将全力支持国际创新产品在博鳌进行真实世界数据研究，通过临床研究与科研合作，带动“产学研”联动，为真实世界数据的采集、治理和应用提供可借鉴的范例，进而实现对真实世界研究的平台优化及管理。

在科研能力共建层面，诺华将加强与国内知名医学专家以及真实世界数据应用领域专家的交流合作，通过系列讲座课程和培训、针对硕博学生进行实践培养、支持海南真实世界研究专刊建设等举措，助力相关领域人才培养，将乐城先行区发展成为国内领先、国际有影响的真实世界数据研究和培训实践基地。

此外，诺华将积极支持海南真实世界数据研究年度大会，通过学术交流、国内国际专家研讨会等活动，推动国际国内肿瘤、心血管、眼科、血液病、移植、罕见病等重大疾病治疗领域的诊疗经验交流，助力海南成为真实世界研究“世界领先的实践基地”。

△诺华集团(中国)总裁贝德年(Dan Brindle)

去年进博会期间，诺华与博鳌乐城管理局签订了战略合作备忘录，旨在加速诺华的系列创新产品和方案进入乐城先行区平台，让更多中国的患者不出国门即可在家享受全球最先进的治疗方式。今年，诺华三款重磅创新药品在乐城先行区实现了先行先试，不仅使中国患者第一时间享受国际先进治疗方案成为可能，也推动诺华创新产品加速在中国市场的上市。此外，乐城全球特药险2021版本新品覆盖100种特药；在75种海外特药中，诺华有8种创新特药入选，产品数量位居参与企业之冠。

对此，诺华集团(中国)总裁贝德年(Dan Brindle)表示：“此次战略合作是诺华和博鳌乐城管理局合作的2.0版本。双方将通过多层次、多领域的合作，共创先进的科研环境和平台，促进转化医学和真实世界研究在博鳌的开展，在更好地满足患者用药需求的同时，助力人才培养，共同提高科研能力。这次备忘录的签署也是诺华与中国医药生态圈各方积极合作、共促创新的又一例证。”