2021年，值得关注的10个关键临床试验

临床试验是新药疗效及安全性的试验场，同时也是生物制药公司用来说服投资者，筹集资金和进行罢工交易的“筹码”。2020年以来，随着新冠疫情的爆发及肆意，不少新药临床试验中断，取而代之的是新冠病毒相关药物及疫苗的研发和试验。

根据BIOPHARMA 消息，2021年上半年，有10个关键临床试验值得关注。

疾病：新冠肺炎

治疗类型：疫苗

试验：

ENSEMBLE（强生）

U.K.Phse 3（Novavax）

D8110C00001（AstraZeneca）

强生于2020年12月宣布，在美国恢复杨森新冠肺炎在研疫苗关键性3期试验ENSEMBLE的招募，并承诺严格按照伦理标准及科学原则开展试验，3期研究相关信息透明共享。ENSEMBLE 3期试验中的数据，预计在2021年1月底前获得。若试验结果积极，强生将于2021年2月提交紧急使用授权申请。

2020年12月底，Novavax研制的新冠疫苗在美国开始第三期临床试验，成为第五款在美国进入后期试验阶段的新冠疫苗。若试验结果积极，该疫苗将可能在2021年初获批。这款疫苗是一种蛋白质亚单位疫苗，该疫苗可能比辉瑞/BioNTech合作研发的疫苗以及美国Moderna生产的基于RNA的疫苗更容易分发。

2020年12月30日，英国药监部门MHRA授予阿斯利康与牛津大学研发的新冠疫苗AZD1222紧急使用权，用于18岁以上人群。本月4号，印度也批准了该疫苗的紧急使用许可。据不完全统计，目前英国政府已经预定了1亿剂该款疫苗，美国预售了约3亿剂，世界其他国家预售了数亿剂。

疾病：血友病A

治疗类型：基因治疗

试验：NCT03370913

Roctavian似乎将成为第一个被批准用于血友病的基因疗法，这是数十年来一次性治疗慢性血液病的研究成果。

但FDA在八月份意外地拒绝了Roctavian，原因在于：与较早的测试相比，Roctavian3期临床试验的效果似乎较弱，并且随着时间的流逝逐渐减弱。同时在欧盟，BioMarin在欧洲药品管理局要求提供更多信息后撤回了其申请。

2021年1月，BioMarin预计将报告其第三阶段研究的一年后续数据。如果Roctavian的积极作用持续下去，公司可能会在第二季度在欧洲重新提交批准申请。但FDA要求进行两年的随访，而BioMarin的信息可能要到11月才能获得。

疾病：肺癌

治疗类型：小分子治疗

试验：Codebreak 100

安进的Sotorasib是一种KRAS G12C抑制剂，用于治疗经FDA批准的检测方法证实存在KRAS G12C突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者。

国食品和药物管理局（FDA）已授予靶向抗癌药sotorasib（AMG 510）突破性药物资格（BTD）和实时肿瘤学审查资格（RTOR）。

目前，Sotorasib正在开展一项全球3期随机、阳性对照研究（CodeBreaK 200），在KRAS G12C突变NSCLC患者中，将sotorasib与多西紫杉醇化疗进行对比。2021年1月，安进公司将在世界肺癌大会上公布Sotorasib第二期的结果。

疾病：新冠肺炎治疗

类型： 抗病毒药

试验：

END-COVID（默克）

NCT04535167（辉瑞）

NCT04396106（Atea / 罗氏）

新冠疫情一方面加速了新冠疫苗的研发，而另一方面，关于新冠抗病毒的药物也备受关注。其中，默克、辉瑞、罗氏及合作伙伴Atea的抗病毒药显示出不错的疗效。

辉瑞针对新冠肺炎的实验性抗病毒药物，已显示出抗多种冠状病毒的潜力，目前正处于临床试验阶段，研究结果可能会在2021年4月产生。

默克与Ridgeback生物疗法一起开发抗病毒药EIDD-2801，这是一种口服核苷类似物，已显示出针对RNA病毒的广谱活性，包括流感病毒以及SARS和MERS等冠状病毒，可以为新冠患者医院以外的早期治疗提供选择，中期研究数据可能会在3月出现。

罗氏与Atea的抗病毒药物AT-527，它不但可以作为口服疗法治疗住院COVID-19患者，而且可能成为非住院患者的首个口服治疗选择，它还具有作为暴露后预防性治疗的潜力，中期研究数据可能会在3月出现。

疾病： 抑郁症

类型：小分子治疗

试验：WATERFALL

2020年11月，渤健 （Biogen）和Sage Therapeutics宣布，双方已经达成一项全球合作和许可协议，共同开发和推广zuranolone（SAGE-217），用于治疗重度抑郁症（MDD）、产后抑郁症（PPD）和其他精神疾病

Zuranolone是一种潜在“first-in-class”的MDD和PDD口服疗法，目前正处于3期临床开发中。如果成功开发并获批，有可能成为抑郁症的一种新型治疗模式。

Vertex制药公司是囊性纤维化（CF）治疗领域的全球领导者，其在α-1抗胰蛋白酶缺乏症领域开发了多种药物。

2020年10月，Vertex制药公司宣布了其针对α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）的小分子校正药物研发的临床计划变更。由于在中期研究中观察到安全信号，因此决定将停止研发备受关注的实验性药物VX-814。同时，继续推进该临床计划中另一款药物VX-864的开发。

目前VX-864正在进行2期试验中，应在2021年上半年产生结果，其结果可能对Vertex的发展产生重大影响。